使用nitisinone尿黑酸尿患者。

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Suwannarat P O ' brien K,佩里MB,赛百灵N, Bernardini我Kaiser-Kupfer MI、BI,鲁宾Tsilou E,戈贝尔LH, Gahl佤邦

使用nitisinone尿黑酸尿患者。

新陈代谢。2005年6月,54 (6):719 - 28。

PubMed ID

15931605 (在PubMed

]

文摘

尿黑酸尿,一种罕见的常染色体隐性疾病由于HGD基因的突变和homogentisate不足1,2加双氧酶,具有褐黄病、关节炎、每日排泄克大量的尿黑酸(无)。Nitisinone,酶的抑制剂4-hydroxyphenylpyruvate加双氧酶,可以大大减少与尿黑酸尿尿排泄近半年的个人。我们调查了安全和HGA-depleting功效的nitisinone非盲、单中心研究9尿黑酸尿患者(5女性,4人;35 - 69岁)在3到4个月。每个病人收到nitisinone增量剂,0.35毫克投标,其次是1.05毫克,在这个剂量和常规饮食为3个月。Nitisinone减少尿近半年从平均水平4.0 + / - 1.8 (SD) g /天0.2 + / - 0.2克/天(P <措施)。平均等离子体酪氨酸浓度,最初68 + / - 18 mmicro mol / L,升至760 + / - 181微摩尔/升(P <措施)。在这项研究的最后一周,5例坚持protein-restricted饮食(40克/天),和他们的意思是等离子体酪氨酸水平从755 + / - 167下降到603 + / - 114亩mol / L。六个7病人nitisinone超过1周报道减少他们的影响关节疼痛。每周眼科检查显示没有角膜毒性的迹象。 Adverse events included the passing of kidney stones, the recognition of symptoms related to aortic stenosis, and elevation of liver transaminase levels. We conclude that low-dose nitisinone effectively reduced urinary HGA levels in patients with alkaptonuria. Future long-term clinical trials are planned to determine the benefits of nitisinone in preventing joint deterioration and providing pain relief, and its long-term side effects.

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药物靶点

药物	目标	类	生物	药理作用	行动
Nitisinone	4-hydroxyphenylpyruvate加双氧酶	蛋白质	人类	是的	抑制剂	细节