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Cipaglucosidase阿尔法

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总结

Cipaglucosidase阿尔法是一种重组人酸性alpha-glucosidase用于治疗晚发性筛疾病的成年人。

品牌名称
Pombiliti
通用名称
Cipaglucosidase阿尔法
beplay体育安全吗DrugBank加入数量
DB16708
背景

Cipaglucosidase阿尔法(ATB200)是一种新型重组人酸性alpha-glucosidase(棉酚)追究筛疾病患者的治疗,一种罕见的遗传性代谢疾病的特点是缺乏在棉酚。1其他类型的酶替代疗法治疗疾病包括筛alglucosidase阿尔法和avalglucosidase阿尔法。Cipaglucosidase阿尔法与mannose-6-phosphate共轭(M6P) N-glycans绑定到cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)骨骼肌,筛的主要影响组织疾病之一。alglucosidase阿尔法相比,cipaglucosidase阿尔法M6P更高的内容。1,2

2022年12月,EMA的对人用药品委员会(CHMP)推荐cipaglucosidase阿尔法被授予营销授权筛疾病的治疗,6和EMA完全批准该药物3月27日,2023年。4Cipaglucosidase阿尔法是coadministeredmiglustat小分子药理女伴,稳定酶的构象。1,2

类型
生物技术
组
批准,临床实验
生物分类
基于蛋白质疗法
重组酶
蛋白质的化学公式
C4489年H6796年N1197年O1298年年代32
蛋白质平均体重
99400.0 Da(近似)
序列
> Cipaglucosidase阿尔法序列QQGASRPGPRDAQAHPGRPRAVPTQCDVPPNSRFDCAPDKAITQEQCEARGCCYIPAKQG LQGAQMGQPWCFFPPSYPSYKLENLSSSEMGYTATLTRTTPTFFPKDILTLRLDVMMETE NRLHFTIKDPANRRYEVPLETPHVHSRAPSPLYSVEFSEEPFGVIVRRQLDGRVLLNTTV APLFFADQFLQLSTSLPSQYITGLAEHLSPLMLSTSWTRITLWNRDLAPTPGANLYGSHP FYLALEDGGSAHGVFLLNSNAMDVVLQPSPALSWRSTGGILDVYIFLGPEPKSVVQQYLD VVGYPFMPPYWGLGFHLCRWGYSSTAITRQVVENMTRAHFPLDVQWNDLDYMDSRRDFTF NKDGFRDFPAMVQELHQGGRRYMMIVDPAISSSGPAGSYRPYDEGLRRGVFITNETGQPL IGKVWPGSTAFPDFTNPTALAWWEDMVAEFHDQVPFDGMWIDMNEPSNFIRGSEDGCPNN ELENPPYVPGVVGGTLQAATICASSHQFLSTHYNLHNLYGLTEAIASHRALVKARGTRPF VISRSTFAGHGRYAGHWTGDVWSSWEQLASSVPEILQFNLLGVPLVGADVCGFLGNTSEE LCVRWTQLGAFYPFMRNHNSLLSLPQEPYSFSEPAQQAMRKALTLRYALLPHLYTLFHQA HVAGETVARPLFLEFPKDSSTWTVDHQLLWGEALLITPVLQAGKAEVTGYFPLGTWYDLQ TVPVEALGSLPPPPAAPREPAIHSEGQWVTLPAPLDTINVHLRAGYIIPLQGPGLTTTES RQQPMALAVALTKGGEARGELFWDDGESLEVLERGAYTQVIFLARNNTIVNELVRVTSEG AGLQLQKVTVLGVATAPQQVLSNGVPVSNFTYSPDTKVLDICVSLLMGEQFLVSWC
引用:
  1. KEGG药物:Cipaglucosidase阿尔法(链接]
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同义词
  • Cipaglucosidase阿尔法
  • 重组体人酸alpha-glucosidase优化高甘露糖6-phosphate的表情
外部id
  • 在棉酚
  • 作为- 200
  • ATB200
  • 他11346年

药理学

指示

在欧洲,cipaglucosidase阿尔法是一个长期的酶替代疗法结合酶稳定剂使用miglustat用于治疗成人迟发性的筛疾病,也称为酸α-glucosidase(棉酚)缺乏症。7

减少药物开发失败率
构建、训练和验证机器学习模型
以证据为基础的和结构化的数据集。
看看
构建、训练和验证预测机器学习模型与结构化数据集。
看看
相关条件
禁忌症和黑箱警告
避免致命的药物不良事件
提高临床决策支持信息禁忌症和黑箱警告,人口限制,有害的风险,和更多。
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避免致命的药物不良事件和提高临床决策支持。
了解更多
药效学

Cipaglucosidase阿尔法是一个长期的酶替代疗法,旨在分解糖原和晚发性减弱组织损伤筛疾病。临床研究证明改进的步行距离和稳定cipaglucosidase阿尔法治疗后肺功能。4,5

虽然cipaglucosidase阿尔法报道表现出更好的细胞吸收和溶酶体贩卖与其他现有的替代疗法相比,一项研究报道,cipaglucosidase阿尔法+ miglustat并未达到统计优势alglucosidase阿尔法6分钟步行试验的距离+安慰剂对提高患者迟发性的疾病筛。3

的作用机制

筛的疾病,也称为糖原存储疾病II型(德牧II),是一种罕见的遗传疾病引起的alpha-glucosidase(棉酚)基因突变。在正常情况下,棉酚在溶酶体水解糖原和发布免费的葡萄糖单位。然而,筛疾病患者有棉酚的不足,和糖原累积在溶酶体中,损害的功能光滑,心脏和骨骼肌细胞,造成组织损伤。Cipaglucosidase阿尔法是一种重组的棉酚与mannose-6-phosphate共轭N-glycans (M6P)。把M6P, cipaglucosidase阿尔法具有高度的亲和力的cation-independent mannose-6-phosphate受体(CI-MPR)受体负责运输棉酚的溶酶体。1,2在绑定到CI-MPR cipaglucosidase阿尔法被溶酶体和经历蛋白水解乳沟和内化N-glycan修剪形成成熟、棉酚酶的活性形式粘糖原。4Cipaglucosidase阿尔法coadministered miglustat,稳定酶的构象。1,2

目标 行动 生物
一个Cation-independent mannose-6-phosphate受体
配位体
 人类
吸收

酶替代therapy-experienced学科与晚发性疾病筛,峰值浓度达到约四小时的结束时间的静脉输液和拒绝biphasically 24小时从一开始就注入。7

C马克斯和AUC管理cipaglucosidase阿尔法20毫克/公斤结合miglustat 260毫克345微克/毫升和1812微克分别h /毫升。C马克斯和AUC管理cipaglucosidase阿尔法仅20毫克/公斤是325微克/毫升和1410微克h /毫升。7

的体积分布

cipaglucosidase阿尔法的平均体积的分布范围从2.0到4.7 l分布半衰期增加了48%后cipaglucosidase阿尔法和miglustat的使用。Cipaglucosidase阿尔法不穿过血脑屏障。7

蛋白结合

Cipaglucosidase阿尔法预计不会与血浆蛋白结合。7

新陈代谢

Cipaglucosidase阿尔法是消除主要在肝脏蛋白水解的水解。7

路线的消除

肝消除消除的主要路线。7

半衰期

意味着终端消除半衰期cipaglucosidase阿尔法范围从1.6到2.6小时。7

间隙

共同服用cipaglucosidase的阿尔法和miglustat导致等离子体间隙减少27%。7

的不利影响
提高决策支持与研究成果
与结构化的不良反应数据,包括:黑箱警告,不良反应,警告和预防措施,和发病率。
了解更多
改善决策支持与研究结果与我们的结构化不利影响数据。
了解更多
毒性

有有限的信息有关的急性毒性和过量cipaglucosidase阿尔法。没有剂量的cipaglucosidase阿尔法大于20毫克/公斤体重已经进行了研究。7

通路
不可用
药物基因组学效应/ adrBrowse all" title="" id="snp-actions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
不可用

的相互作用

药物的相互作用Learn More" title="" id="structured-interactions-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
这些信息不应该解释没有医疗服务提供者的帮助。如果你相信你正在经历一个互动,立即联系医疗服务提供者。没有一个交互并不意味着不存在交互作用。
不可用
食物相互作用
没有发现的交互。

产品

药物产品信息从10 +全球地区
我们的数据集提供批准产品信息包括:
剂量、剂型、贴标机、路线管理和市场营销。
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药物超过全球地区的产品信息的访问。
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品牌名称的处方产品
的名字 剂量 强度 路线 贴标机 市场开始 营销结束 地区 图像
Pombiliti 注射,粉的解决方案 105毫克 静脉注射 法庭之友疗法欧洲有限公司 2023-05-16 不适用 欧盟旗帜
Pombiliti 注射,粉的解决方案 105毫克 静脉注射 法庭之友疗法欧洲有限公司 2023-05-16 不适用 欧盟旗帜
Pombiliti 注射,粉的解决方案 105毫克 静脉注射 法庭之友疗法欧洲有限公司 2023-05-16 不适用 欧盟旗帜

类别

ATC代码
A16AB23——Cipaglucosidase阿尔法
药物类别
化学分类所提供的Classyfire
描述
不可用
王国
有机化合物
超类
有机酸
类
羧酸和衍生品
子课
氨基酸、肽和类似物
直接父
肽
选择父母
不可用
基
不可用
分子框架
不可用
外部描述符
不可用
受影响的生物
不可用

化学标识符

UNII
4 sed7f4bsg
化学文摘号
2359727-71-0

引用

一般引用
  1. 徐,Lun Y, Frascella M,加西亚,Soska R, Nair, Ponery,先令,冯J, Tuske年代,山谷MCD,玛蒂娜是的,拉斯顿E, Gotschall R, Valenzano KJ, Puertollano R,高压,拉贝N, Khanna R:提高下一代小鼠筛的ERT疾病的功效。JCI洞察力。2019年3月7日,4 (5)。pii: 125358。doi: 10.1172 / jci.insight.125358。eCollection 2019年3月7日。(文章]
  2. 做高压,Khanna R, Gotschall R:在治疗筛疾病挑战:一个产业的视角。安地中海Transl。2019年7月,7 (13):291。doi: 10.21037 / atm.2019.04.15。(文章]
  3. Schoser B,罗伯茨M,伯恩BJ, Sitaraman年代,江H, Laforet P, Toscano, Castelli J, Diaz-Manera J,高盛M, van der Ploeg, Bratkovic D,反观年代,Mozaffar T, Kishnani PS:安全性和有效性的cipaglucosidase阿尔法+ miglustat与alglucosidase阿尔法+安慰剂在晚发性疾病筛(推动):一个国际,随机,双盲,与这些相应平行的组织,第三阶段试验。柳叶刀神经。2021;12月20 (12):1027 - 1037。doi: 10.1016 / s1474 - 4422 (21) 00331 - 8。(文章]
  4. 布莱尔哈:Cipaglucosidase阿尔法:首先批准。药。2023年6月,83 (8):739 - 745。doi: 10.1007 / s40265 - 023 - 01886 - 5。(文章]
  5. van der Ploeg,克莱门斯公关,科尔索D,玉梭鱼DM,佛罗伦萨J,顶尖GJ, Herson年代,Kishnani PS, Laforet P,湖SL,兰格DJ,后者RT,梅休我,摩根C, Nozaki K,公园DJ, Pestronk,罗B, Skrinar, van Capelle CI, van der发现NA,瓦瑟斯坦M,转而经营山:alglucosidase阿尔法的随机研究晚发性筛的疾病。郑传经地中海J。2010年4月15日,362 (15):1396 - 406。doi: 10.1056 / NEJMoa0909859。(文章]
  6. EMA的总结意见:Pombiliti (cipaglucosidase阿尔法)[链接]
  7. EMA批准药物产品:Pombiliti (cipaglucosidase阿尔法)静脉输液链接]
维基百科
Cipaglucosidase_alfa

临床试验

临床试验Learn More" title="" id="clinical-trials-info" class="drug-info-popup" href="javascript:void(0);">
阶段 状态 目的 条件 数
3 积极不招聘 治疗 晚发性疾病筛 1
3 完成 治疗 晚发性疾病筛 1
3 招聘 治疗 糖原存储疾病II型小儿发病 1
3 招聘 治疗 晚发性疾病筛 1
1、2 积极不招聘 治疗 II型糖原存储疾病 1
不可用 可用 不可用 II型糖原存储疾病 1
不可用 可用 不可用 Infantile-onset筛疾病 1

药物经济学

制造商
不可用
外包商
不可用
剂型
形式 路线 强度
注射,粉的解决方案 静脉注射 105毫克
价格
不可用
专利
不可用

属性

状态
液体
实验属性
不可用

目标

构建、预测和验证机器学习模型
使用我们的结构化和以证据为基础的数据集开启新
见解和加速药物研究。
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用结构化和以证据为基础的数据集来解锁新见解,加快药物研究。
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细节 1。Cation-independent mannose-6-phosphate受体
类
蛋白质
生物
人类
药理作用
是的
行动
配位体
通用函数
运输活动
特定的功能
运输高尔基氏复合体的磷酸化溶酶体酶和溶酶体的细胞表面。溶酶体酶轴承phosphomannosyl残留绑定专门mannose-6-phosphate r……
基因名字
IGF2R
Uniprot ID
P11717
Uniprot名字
Cation-independent mannose-6-phosphate受体
分子量
274372.42哒
引用
  1. 徐,Lun Y, Frascella M,加西亚,Soska R, Nair, Ponery,先令,冯J, Tuske年代,山谷MCD,玛蒂娜是的,拉斯顿E, Gotschall R, Valenzano KJ, Puertollano R,高压,拉贝N, Khanna R:提高下一代小鼠筛的ERT疾病的功效。JCI洞察力。2019年3月7日,4 (5)。pii: 125358。doi: 10.1172 / jci.insight.125358。eCollection 2019年3月7日。(文章]
  2. 布莱尔哈:Cipaglucosidase阿尔法:首先批准。药。2023年6月,83 (8):739 - 745。doi: 10.1007 / s40265 - 023 - 01886 - 5。(文章]
  3. 法庭之友疗法:作用机理、等离子体全棉酚蛋白PK概要文件和PK / PD关系在不同cipaglucosidase阿尔法/ miglustat和alglucosidase阿尔法晚发性筛疾病患者(海报展示,2022年第18届WorldSymposium) (链接]

药物在2021年7月19日21:26 /更新6月03号,2023 01:11